来源：中国科学报 记者: 李惠钰 时间：2013-09-18

 

    “2007年，中国医药市场进入全球前十，2011年仅次于美国位列全球第二，预计2020年后将跃居世界第一。”在日前召开的2013北大卫生经济论坛上，中国药学会理事长、中国工程院院士桑国卫对中国医药产业的未来如此表述。

 

    在快速增长的中国医药市场中，生物医药更是被寄予厚望。

 

    北京大学药学院副院长周德敏给出一组数据：2010年，全球药品销售额8500亿美元，其中生物技术药1400亿美元，创历史新高；年销售额超10亿美元的药物有125种，其中，前20名销售额超40亿美元的药物中就有6种生物药。

 

    而中国生物医药的创新发展更是潜力巨大。北京大学国家发展研究院教授、中国卫生经济研究中心主任刘国恩给出了这样一组数据——目前，全球医药市场中的生物药比重高达17%，而中国仅有5%左右。

 

    生物医药进入“爆发期”

 

    自DNA双螺旋结构被发现以及基因工程技术的突破，传统化学制药的研究理念逐渐被颠覆，生物技术药物开始在争议、波折、风险中前行。

 

    如今，从大型跨国药企研发战略的调整中不难看出，生物医药已经成为各国医药产业新的竞争点。

 

    桑国卫表示，从国际制药工业动向来看，化学药与生物药的格局愈发明显，许多从事小分子化学药的制药企业都开始大量转向生物药的研发。生物标志物以及可预测疗效和不良反应的诊断新技术，也在新药研发中处于无可争议的重要地位。

 

    刘国恩也表示，随着人类疾病的转型，慢性非传染性疾病日益成为人类健康的主要风险，传统医药技术越来越难以满足人们多元化的医疗需求，此时，生物医药逐渐成为各国应对疑难重症的关键手段。

 

    从全球市场来看，生物医药市场规模正以15%~18%的增速持续快速发展。而从国内市场看，众多基本因素也都将促进创新药物的研发及生物医药市场的发展。

 

    “随着人口老龄化的到来、城市化进程的加速，国家对民生、健康与新药研发的投入明显增加，而国家深化医改和社保也对药物研发、新药发展都提出了更高的要求。”在桑国卫看来，生物医药在我国面临难得的发展机遇。

 

    而随着国家政策的支持和企业研发的投入，我国生物医药产品与先进国家的差距也在逐步缩短。

 

    桑国卫表示，我国Ⅰ类生物技术新药“重组人尿激酶原”，治疗血栓的效果与同类进口药相当，安全性也优于目前上市的溶栓药物。目前，该类生物药已经获得新药证书和生产批件，国内也已建成年产4万升发酵液的生产线。

 

    另一类拥有我国完全自主知识产权的生物制品——口服重组幽门螺杆菌疫苗（Hp疫苗），也是迄今为止世界上第一个Hp疫苗。临床研究表明，Hp疫苗具有良好的有效性和安全性，保护率达72.1%，能有效预防幽门螺杆菌的感染，可望成为防治胃溃疡、胃癌的重要手段。

 

    不仅如此，我国注射用抗肾综合征出血热病毒单克隆抗体也于2010年4月21日通过药品注册审评，未来将获得新药证书并上市。

 

    聚焦抗体药物

 

    “现在，重磅炸弹的药物已经不是引领药剂的唯一途径。”桑国卫指出，国际新药研发的新趋势将集中在更有效、更安全、更具预测性和更快捷的新型医药技术上。

 

    “药物开发技术特别是药靶发现和基因数据技术的应用，可以更快地检出和确认靶点，发现先导物，应用代谢途径和基因差异剔除不理想的候选化合物，使新药研发更加有效且准确。而通过生物标记物的发现，也大大提高了新药创制的预测性。”桑国卫说。

 

    他同时表示，2014年，我国生物医药产业还将重点支持疫苗新型佐剂、治疗性疫苗；抗体—小分子偶联药物（ADC）、双功能抗体；干细胞治疗；合成生物学技术与产品；生物药摄药与释药技术；重组凝血因子类；抗体与生物类似药物质量标准国际合作平台建设等。

 

    值得关注的是，我国抗体药物的研发水平明显滞后于欧美等发达国家，临床用抗体药物主要由国外公司生产。目前，中国批准的13个治疗性抗体药物中仅有3个为国内企业产品。因此，抗体药物未来将成为我国研发的重点。

 

    “在美国和欧洲大约有25%的新药为生物药，包括重组蛋白、单抗和以核酸为基础的药物。其中，抗体药物约占1/3，正在进行临床试验的抗体也有120余种。”桑国卫表示，2010年，全球抗体药物的销售额超过300亿美元。在FDA批准的26种抗体药物中，就有5种成为销售额超过40亿美元的“超级重磅炸弹”级药物。

 

    桑国卫指出，从国际抗体药物研发趋势来看，新型抗体药物研发方向主要表现多种抗体联合用药、多功能抗体、抗体药物偶联（ADC）新技术、抗体糖基化改造、适应症的扩展等方面。其中，ADC药物尤其值得重视。

 

    “ADC是利用单克隆抗体特异性与细胞表面抗原结合，通过细胞表面抗原介导进入细胞内，利用毒性强大的小分子药物杀死靶细胞，临床效果非常显著。”桑国卫说。

 

    “科学+商业”的黄金定律

 

    除了技术研发，生物制药行业的成长同样离不开外围环境，制度因素、融资渠道都是行业发展的助推剂。在周德敏看来，“坚实的科学力量+娴熟的商业技艺”是生物医药产业的黄金定律。

 

    不过，在我国，生物医药产业仍然缺乏完善的实现创新成果转化的市场化推动机制。

 

    对此，桑国卫建议，政府应该通过科研资助和市场化运作的早期风险投资基金的双重模式，加大对早期研发创新的投入，兼顾政府导向和市场机制。

 

    同时，还要打造完整的生物医药产业投资价值链，联系上下游产业投资团队，建立由政府早期投资及科研资助、创新药物风险投资基金、后期私募基金以及产业巨头互相支持的投资链，实现可持续的资金支持，促进产业化。

 

    在桑国卫看来，随着新药开发复杂程度不断提高，药品生命周期却越来越短，“封闭式”新药研发时代也已经不复存在。他认为，制药企业的新药创新还必须在其他组织，如大学、科研院所、竞争者、供应商等的相互作用和影响中进行，建立技术联盟则是实施开放式创新的非常有效的工具。

 

    另外，风险投资在新药开放式创新中的作用也越来越重要。桑国卫表示，目前，我国新药研发创新的风险投资机制和体系尚不完善，风险投资在开放式创新中的作用难以显现。随着我国创业板市场的出现，风险投资将成为新药开放式创新的关键环节。